Голос пациентов с редкими
заболеваниями в Европе
Languages
Как сделать клинические испытания более ориентированными на пациентов
В работе недавно прошедшего семинара, организованного в рамках Круглого стола компаний EURORDIS, приняли участие более 100 человек, которые обсудили вопросы, связанные с переходом к более пациент-центрированным клиническим исследованиям за счет использования сообщаемых пациентами исходов и пациент-центрированных показателей исходов.
Переход к более пациент-центрированным клиническим исследованиям означает, что их необходимо планировать таким образом, чтобы сделать максимально актуальными для пациентов и, таким образом, максимально эффективными для сбора доказательств благоприятного терапевтического воздействия испытываемых лекарств и их влияния на повышение качества жизни больных.
Что представляют собой пациент-центрированные показатели исходов?
Для определения клинической безопасности и эффективности медицинских препаратов результаты клинических исследований должны отражать актуальные «показатели исходов», которые также называют «конечными точками» или «клиническими исходами».
В ходе проведения клинических исследований важные или актуальные с точки зрения пациентов исходы не всегда учитываются при оценке эффективности лекарства. Потенциально это может привести к тому, что новое лекарство не сможет в полной мере отражать их потребности.
Сообщаемые пациентами исходы (PRO) получают в результате сбора данных о состоянии здоровья, предоставляемых самими больными или их родственниками. Собранные таким образом данные, например, путем интервьюирования, являются скорее качественными, чем количественными (в качестве одного из самых распространенных примеров количественных данных можно привести результаты анализа крови, традиционно проводимого в ходе клинических исследований).
Полученная информация обобщается, анализируется и используется для определения пациент-центрированных показателей исходов (PCOM). PCOM устанавливают, что именно следует измерять и фиксировать в ходе проведения клинических исследований, для того чтобы выяснить, сможет ли испытываемое средство улучшить качество жизни пациентов. Многие клинические испытания, в частности, по орфанным препаратам, до сих пор проводятся без использования стандартизированных показателей исхода. Недостаток внимания к определению ожидаемых исходов клинических испытаний, выливающийся в невостребованность собранных данных, а также бесполезную трату времени и усилий, объясняет недостаточную эффективность существующих процессов разработки и регуляционного тестирования лекарств.
Введение практики использования PCOM позволит учитывать не только мнение клиницистов, но и потребности пациентов, членов их семей и осуществляющих уход за пациентами лиц при определении ключевых критериев (исходов клинических испытаний) для оценки влияния нового препарата на состояние здоровья пациентов.
Семинар
Семинар, проведенный в рамках Круглого стола компаний EURORDIS (ERTC), обеспечил возможность провести широкое обсуждение с участием представителей всех заинтересованных сторон (регулирующих органов, фармацевтических и биотехнологических компаний, пациентов и научно-исследовательских учреждений) с целью выработки общего подхода к вопросам, связанным с использованием PRO и PCOM.
Его участники продолжили работу, начатую Международным исследовательским концерном по редким заболеваниям (IRDiRC), который опубликовал рекомендации, подчеркивающие важность использования PCOM и PRO. На основе рекомендаций IRDiRC была создана рабочая группа, объединившая ведущих экспертов, перед которыми была поставлена задача разработать меры по внедрению PCOM и PRO в повседневную практику при проведении клинических исследований орфанных препаратов.
По итогам работы семинара ERTC его участники пришли к следующим заключениям:
- Для разработки и стандартизации PCOM/PRO необходимо развивать сотрудничество между производителями, исследователями и регулирующими органами. Разработка стандартизированных комплектов PCOM позволит повысить качество клинических исследований и испытаний.
- Необходимо разработать четкое юридическое определение концепций PCOM и PRO, приемлемое для всех заинтересованных сторон. Первые шаги в этом направлении уже сделаны. Они нашли отражение в Подготовительном документе IRDiRC по организации семинаров и заседаний по PCOM.
- Участники семинара обсудили проблемы, связанные с использованием PRO и PCOM, включая: стоимость сбора качественных данных у пациентов и членов их семей; субъективность предоставляемых пациентами качественных данных и трудности, возникающие при их оценке; а также недостаточное количество пациентов для определения собираемых PRO/PCOM по конкретным заболеваниям в связи с малым размером их популяций.
Для получения информации о следующей встрече участников ERTC – Многостороннем симпозиуме по повышению доступности орфанных препаратов для пациентов с редкими заболеваниями, который пройдет 24 – 25 февраля 2016 года, отправьте запрос по адресу anne-mary.bodin@eurordis.org.
Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Translation: Lingo 24
Translation: Lingo 24
No hay comentarios:
Publicar un comentario