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Tornar a investigação clínica mais centrada nos doentes

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A recente Oficina da Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS reuniu mais de 100 participantes para refletir sobre como tornar a investigação clínica mais centrada nos doentes através dos resultados reportados pelos doentes e de medidas de avaliação dos resultados centrados nos doentes.

Tornar os ensaios clínicos mais centrados nos doentes significa que são concebidos para serem tão relevantes quanto possível para os doentes e, por conseguinte, os mais eficazes a produzir dados que comprovem que a terapêutica irá melhorar vidas.

O que são medidas de avaliação dos resultados centrados nos doentes?

Para determinar a segurança e eficácia de um medicamento, os resultados dos ensaios clínicos têm de refletir «medidas de avaliação dos resultados» relevantes, também designadas por «parâmetros de avaliação» ou «endpoints».

Os ensaios clínicos nem sempre medem resultados que os doentes consideram importantes ou relevantes, o que pode resultar em medicamentos que não refletem completamente as necessidades dos doentes.

Os resultados reportados pelos doentes (PRO) envolvem a recolha de dados proporcionados diretamente pelos doentes quanto ao seu estado de saúde. Estes dados são mais frequentemente de natureza qualitativa que quantitativa (ao contrário dos dados muito quantitativos recolhidos durante os ensaios clínicos, como os resultados das análises ao sangue).

Em seguida, estas informações são utilizadas como fonte de informação para as medidas dos resultados centrados nos doentes (PCOM). As PCOM estabelecem o que deve ser medido e relatado nos ensaios clínicos, com o objetivo de determinar se a terapêutica em questão melhora a vida dos doentes. Muitos ensaios, sobretudo no âmbito das doenças raras, ainda não incluem medidas dos resultados normalizadas. A atenção insuficiente dada à seleção dos parâmetros de avaliação dos ensaios clínicos leva ao desperdício de dados produzidos, esforços de investigação e ineficiências no desenvolvimento de medicamentos e nos processos de análise pelas entidades reguladoras.

As PCOM visam colocar os doentes, as suas famílias e os cuidadores no centro das decisões relativamente aos critérios mais úteis (parâmetros de avaliação de ensaios clínicos) na avaliação da saúde, em vez de deixar meramente as avaliações para os médicos.

A oficina

A Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS (ERTC) serviu de fórum de discussão entre todas as partes interessadas presentes (entidades reguladoras, companhias farmacêuticas e empresas de biotecnologia, representantes dos doentes e organismos de investigação) com o objetivo de chegar a um entendimento comum dos PRO e PCOM.

Esta oficina está em linha com o trabalho realizado pelo Consórcio Internacional para a Investigação sobre Doenças Raras (IRDiRC), que emitiu recomendações destacando a importância das PCOM e dos PRO. Estas recomendações levaram à criação de um grupo de ação que reuniu especialistas de topo para refletir sobre quais as ações que necessitam de ser tomadas especificamente no campo dos doenças raras.

Na Oficina da ERTC chegou-se às seguintes conclusões:

Deve haver colaboração entre empresas, investigadores e entidades reguladoras para que as PCOM/PRO sejam desenvolvidas para serem normalizadas para todas as partes envolvidas. O desenvolvimento de conjuntos nucleares de PCOM normalizados viria melhorar a qualidade dos estudos ou ensaios clínicos.
Existe a necessidade de um consenso claro quanto à definição de PCOM e de PRO que seja aceite por todas as partes interessadas. Já foram dados os primeiros passos na definição destes conceitos; leia-se o Documento preparatório do IRDiRC para a oficina sobre PCOM.
Os participantes da oficina discutiram os desafios associados aos PRO e às PCOM, tais como: o custo da recolha de dados qualitativos de doentes; a questão de os dados qualitativos expressos pelos doentes poderem ser subjetivos e mais difíceis de medir do que os dados quantitativos; e o facto de, por as populações das doenças raras serem muito pequenas, haver menos doentes a poder participar no desenvolvimento de PRO/PCOM.

Para obter informações sobre a próxima reunião da ERTC, intitulada Multi-stakeholder Symposium on Improving Patient Access to Rare Disease Therapies (Simpósio Multiparticipado sobre a Melhoria do Acesso dos Doentes a Terapias para as Doenças Raras), que se irá realizar a 24 e 25 de fevereiro, queira enviar um e-mail para anne-mary.bodin@eurordis.org.

Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira

Page created: 04/11/2015
Page last updated: 04/11/2015