Голос пациентов с редкими
заболеваниями в Европе
Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных и/или прошедших процедуру регистрации
Подробную информацию о применяемых в Европе процедурах подачи и рассмотрения заявок на присвоение препарату статуса орфанного можно найти на сайте EMA (Европейского агентства по лекарственным средствам).
Полный список орфанных препаратов, включающий препараты с орфанным статусом и зарегистрированные орфанные препараты, доступные в Европе, приводится на сайте ec.europa.eu
Обновленный список препаратов, получивших прошедших процедуру регистрации
Medicinal Product
|
Marketing Authorisation Holder
|
Therapeutic Indication
|
Date of Marketing Authorisation
|
Alprolix®
(eftrenacog alfa) |
Biogen Idec Ltd
|
Haemophilia B
|
12/05/2016
|
Coagadex®
(human coagulation factor X) |
Bio Products Laboratory Limited
|
Hereditary factor X deficiency
|
16/03/2016
|
Darzalex®
(daratumumab) |
Janssen-Cilag International N.V.
|
Multiple myeloma
|
20/05/2016
|
Galafold®
(migalastat) |
Amicus Therapeutics UK Ltd
|
Fabry disease
|
16/05/2016
|
Idelvion®
(albutrepenonacog alfa) |
CSL Behring GmbH
|
Haemophilia B
|
11/05/2016
|
Lartruvo®
(olaratumab) |
Eli Lilly Nederland B.V.
|
Advanced soft tissue sarcoma
|
09/11/2016
|
Ninlaro®
(ixazomib citrate) |
Takeda Pharma A/S
|
Multiple myeloma
|
21/11/2016
|
Onyvide®
(irinotecan hydrochloride trihydrate) |
Baxalta Innovations GmbH
|
Metastatic adenocarcinoma of the pancreas
|
14/10/2016
|
Strimvelis®
(autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) |
GlaxoSmithKline Trading Services Limited
|
Severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID)
|
26/05/2016
|
Uptravi®
(selexipag)* |
Actelion Registration Ltd
|
Pulmonary arterial hypertension
|
12/05/2016
|
Wakix®
(pitolisant) |
Bioprojet Pharma
|
Narcolepsy
|
31/03/2016
|
Zalmoxis®
(allogeneic T cells genetically modified with a retroviral vector encoding for a truncated form of the human low affinity nerve growth factor receptor and the herpes simplex I virus thymidine kinase) | MolMed SpA | Adjunctive treatment in adults who have received a haematopoietic stem cell transplant from a partially matched donor | 18/08/2016 |
*Препарат удален из Журнала орфанных препаратов по просьбе владельца регистрационного удостоверения на момент рассмотрения заявки на прохождение регистрации
Обновленный список препаратов, получивших статус орфанных
- Orphan medicines designations May 2016
- Orphan medicines designations Apr 2016
- Orphan medicines designations Mar 2016
- Orphan medicines designations Feb 2016
- Orphan medicines designations Jan 2016
Обзор медицинских препаратов, получивших статус орфанных с 2000 года по настоящее время
Year
|
Applications submitted
|
Positive COMP opinions
|
Applications withdrawn
|
Negative COMP opinions
|
Designations granted by the Commission
|
Orphan medicinal
products authorised |
Orphan designations included in authorised therapeutic indication
|
2016
|
292
|
200
|
62
|
2
|
170
|
8
|
8
|
2015
|
258
|
177
|
94
|
1
|
190
|
14
|
21
|
2014
|
329
|
196
|
61
|
2
|
187
|
15
|
16
|
2013
|
201
|
136
|
60
|
1
|
136
|
7
|
8
|
2012
|
197
|
139
|
52
|
1
|
148
|
10
|
12
|
2011
|
166
|
111
|
45
|
2
|
107
|
5
|
5
|
2010
|
174
|
123
|
51
|
2
|
128
|
4
|
4
|
2009
|
164
|
113
|
23
|
0
|
106
|
9
|
9
|
2008
|
119
|
86
|
31
|
1
|
73
|
6
|
7
|
2007
|
125
|
97
|
19
|
1
|
98
|
13
|
13
|
2006
|
104
|
81
|
20
|
2
|
80
|
9
|
11
|
2005
|
118
|
88
|
30
|
0
|
88
|
4
|
4
|
2004
|
108
|
75
|
22
|
4
|
73
|
6
|
6
|
2003
|
87
|
54
|
41
|
1
|
55
|
5
|
5
|
2002
|
80
|
43
|
30
|
2
|
49
|
4
|
4
|
2001
|
83
|
62
|
27
|
1
|
64
|
3
|
3
|
2000
|
72
|
26
|
6
|
0
|
14
|
0
|
0
|
Total
|
2677
|
1807
|
669
|
23
|
1766
|
122
|
136
|
Adapted from the November 2016 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report
No hay comentarios:
Publicar un comentario